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今天看到一篇去年麥肯錫對(duì)腫瘤治療現(xiàn)狀、機(jī)會(huì)、與挑戰(zhàn)的分析。這篇文章指出未來腫瘤治療將有五大趨勢(shì)，即更小人群、更短產(chǎn)品壽命、組合療法更為普及、價(jià)值從盲目治療到預(yù)防、精準(zhǔn)治療的轉(zhuǎn)移、和新治療/診斷技術(shù)的不斷出現(xiàn)。伴隨這些趨勢(shì)會(huì)出現(xiàn)新的市場(chǎng)機(jī)會(huì)，早期診斷、全新療法（如CAR-T、RNA、DNA療法）、精準(zhǔn)治療（如新抗原、自體細(xì)胞療法）、和新疾病監(jiān)測(cè)技術(shù)（如液體cDNA監(jiān)測(cè)）等領(lǐng)域?qū)⒃鲩L迅速。當(dāng)然也會(huì)有諸多挑戰(zhàn)，如監(jiān)管支付部門在技術(shù)復(fù)雜快速變化的環(huán)境下如何導(dǎo)向、如何利用大數(shù)據(jù)提煉有效知識(shí)、新療法的靶向遞送難題、招募病人日趨困難等。該文預(yù)測(cè)10年后腫瘤治療將與現(xiàn)在大不相同。
藥源解析
現(xiàn)在腫瘤是生命科學(xué)基礎(chǔ)研究的主要方向，也是制藥工業(yè)最主要業(yè)務(wù)?，F(xiàn)在市場(chǎng)總額已經(jīng)超過1000億美元，預(yù)計(jì)2020年將達(dá)到1600億美元。腫瘤治療正在經(jīng)歷快速深刻變革，所有參與者需要及時(shí)了解趨勢(shì)才能順應(yīng)歷史潮流，否則盡管這個(gè)市場(chǎng)非常龐大你也未必能分到一杯羹。
文中提到的產(chǎn)品壽命在快速縮短對(duì)制藥業(yè)是個(gè)重要的提醒。20年前HER2抗體赫賽汀上市近10年后才有一個(gè)小分子競爭產(chǎn)品Tykerb出現(xiàn),而最新的一類抗癌藥物PARP抑制劑四年內(nèi)可能會(huì)有5個(gè)同類藥物上市。實(shí)際上Tykerb從來沒對(duì)赫賽汀構(gòu)成威脅，ALTTO失敗后基本就退出江湖了。赫賽汀真正的競爭者是羅氏自己的HER2-ADC藥物Kadcyla和HER2/HER3二聚抑制劑Perjeta。
多種因素導(dǎo)致這個(gè)變化。20年前抗體藥物和靶向治療都是新生事物，相信的企業(yè)不多、有能力參與的更少。當(dāng)時(shí)病人參與也沒有現(xiàn)在這樣積極，信息傳播因?yàn)闆]有網(wǎng)絡(luò)也不如現(xiàn)在通暢。當(dāng)年Slamon招募赫賽汀第一個(gè)病人時(shí)那人說第二天準(zhǔn)備全家到墨西哥最后一次度假就等死了，結(jié)果Slamon在她出發(fā)當(dāng)天又打電話勸她參加試驗(yàn)才感動(dòng)了這個(gè)病人，結(jié)果她20年后還健在。當(dāng)然其它疾病或者控制較好、或者技術(shù)太不成熟、或者支付難度太大也把資本向腫瘤驅(qū)趕。
開發(fā)速度成了非常關(guān)鍵的因素。獲得FDA的優(yōu)先審批（或收購優(yōu)先評(píng)審券）、加速審批、和突破性藥物資格已經(jīng)是基本配置?？煽康纳飿?biāo)記可以選擇高應(yīng)答病人、更快觀測(cè)到療效和上市，至少有條件提前上市。前十大制藥公司50%的三期臨床有伴隨診斷試劑。相對(duì)罕見、缺少標(biāo)準(zhǔn)療法的腫瘤也更容易上市，估計(jì)2020年有一半以上腫瘤藥物銷售來自相對(duì)罕見腫瘤。即使這樣以后專利沒用完藥先死了的事件會(huì)越來越多。組合療法是規(guī)避這個(gè)風(fēng)險(xiǎn)的一個(gè)策略。如Yervoy作為單藥已經(jīng)市場(chǎng)有限，但現(xiàn)在有80個(gè)組合療法試驗(yàn)在進(jìn)行。
精準(zhǔn)治療和早期檢驗(yàn)也是很確定的趨勢(shì)。以前即使知道癌癥可能不是一種疾病治療也基本是一種療法，就是三光政策?，F(xiàn)在腫瘤不僅越分越細(xì)，而且已經(jīng)很精細(xì)的亞型仍然需要組合療法，可見原來的治療多么野蠻。早期腫瘤和轉(zhuǎn)移腫瘤惡性程度不可同日而語，治療也容易得多，病人生活質(zhì)量也損傷較小，所以早期診斷治療是多贏的結(jié)局。治療之外的諸多機(jī)會(huì)也值得關(guān)注，但因和制藥關(guān)系較遠(yuǎn)就不一一描述了。
